以患者为中心的罕见疾病药物研发B阶段工作要点总结表.docx

以息看为中心的罕见疾翕药林研发B防殷工作要点总结我（请根据计划开蚪开展的工作勾选适用项）拟研究同思内容方法口早期探索性研究口研究人杵口仅有罕见疾韧适应症口罕见疾病+非罕见疾病适应症口仅有成人患者口仅有儿球也拧研究终点的选择口临床终点口替代终点口生物标记物口影像学指标格理生理学口数字化衍生口共他口起始剂灰的选择口我大推荐起始剂壮（MRSD）口相似作用机制<MOA>C1.ffi期最小生物效应水平（MABE1.>PK模型口PKPD模型口其他口特殊人群口儿童患肯口老年患者口肝功能不全思者口肾功能不全思者口共他口数字健康技术的应用口去中心化设计（数字化患者登记.远程知情，远程访视,居家访视，远程忠齐监控等>口数字化评,估（利用可穿贼或可携带设备进行远程患者生命体征监测及安全性评估）口数字化衍生终点开发（利用可穿戴采蛆疗效评估终点）口其他口临床站同评怙思者报if局口临床医生报告结局口观察者报告结局功能结局口全新工具的开发口已有公认工具口国外工只的翻译、同适口已有工具的调整口其他O其它（请明确）